在短短半个月的时间里，国内接连被媒体披露了两起令人痛心的儿童基因编辑试验死亡事件，引发了社会各界的广泛关注。

据《科学》杂志在7月下旬的报道，一名年仅6岁、患有罕见病的女童，在2025年3月于上海交通大学医学院附属新华医院接受了所谓的“全球首例脑部基因编辑”治疗，然而，治疗的结果却是令人心碎的死亡。紧接着，在8月5日，一家总部位于上海的基因疗法企业——辉大基因，也发布了一份情况说明，透露一名杜氏肌营养不良患儿在参与其高剂量给药试验后，于2025年8月不幸离世。

基因治疗行业的知名专家肖啸对此指出，这两起悲剧均发生在研究者自主发起的临床试验（IIT）中。相比之下，经过国家药监局严格批准的同类临床试验，并未出现如此致命的副作用。这无疑暴露了国内部分通过IIT途径开展的基因治疗研究，在追求“全球首创”的荣耀时，可能存在推进速度过快、对风险认识不够充分等问题。

近年来，中国生物医药创新领域迎来了前所未有的高速发展，不仅频频获得国际医药巨头的认可，更从跟随仿制逐步迈向了源头创新的新阶段。中国创新疗法在全球医药版图中的地位日益凸显，而基因疗法更是其中的一颗璀璨明星。国内研究团队在遗传性耳聋、罕见神经疾病等领域不断取得突破，相关临床成果也频频发表于国际顶级期刊。

基因疗法的价值不容置疑，它能够针对基因缺陷进行根源性修复，有望解决传统药物难以根治的遗传病难题。然而，基因疗法同样伴随着不容忽视的风险，如免疫风暴、疗效不确定性以及长期安全性未知等。全球医学界普遍认为，基因疗法是未来精准医学的重要发展方向。但人体探索必须遵循循序渐进的原则，风险评估应充分且合规，绝不能冒险盲目推进。

儿童作为临床试验中的特殊保护群体，其参与试验的条件极为严格。按照伦理准则，只有完成完整的临床前安全评估、充分告知全部风险，并且风险受益比合理的情况下，儿童才能够参与试验。然而，在现实中，许多罕见病家庭深陷绝望，将临床试验视为最后的救命稻草。但一个残酷的伦理问题需要全社会共同面对：即便现有医学已经无力回天，也不意味着可以放宽试验门槛。医学试验与临床救治有着本质的区别，参与研究并不等同于一定能够获得治疗效果。倘若患儿本身疾病并不直接危及生命，却因参与试验而付出生命的代价，这样的悲剧更应引起我们的警醒：患者对生命的渴望，绝不能成为科研冒进的理由。

创新固然值得喝彩，但“全球首创”的桂冠绝不能以社会、家庭无法承受之重为代价来换取。如果“领先”需要以鲜活生命作为筹码，那么这样的“首创”宁可不要。一项技术即便能够拿下全球第一，但如果屡屡发生负面事件，不仅无法提升国家的科技声誉，反而会损害海内外对中国临床研究的信任，进而影响跨境合作与产业的长远发展。

科技的发展应向上向善，但更要坚守生命至上的原则。生物医药领域的真正国际声誉，不仅仅来源于论文与“全球首例”的头衔，更来源于对每一名受试者生命的敬畏与尊重。罕见病患者的困境是真实存在的，基础科研的突破终将为无数家庭打开新的希望之窗。但创新绝不是冒险的借口，速度必须向生命安全让步。

过去，部分研究者发起的临床研究存在监管短板，给受试者带来了潜在的风险。然而，随着2026年5月新规《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》的实施，这一制度漏洞得到了有效填补。新规对高风险生物医学新技术建立了国家备案、不良事件即时上报等闭环管理机制，为受试者的生命安全提供了更有力的保障。

科研的失败或许可以允许重来，但生命却只有一次。因此，我们必须竭尽全力规避本可以预见的悲剧。医药创新的终极目标，从来都不是为了刷新纪录、抢占赛道，而是为了守护生命、治愈病痛。速度可以慢一点，突破可以晚一点，但生命安全永远不能让步。

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每经评论员|易启江

编辑|段炼 李雨冰 付克友

校对|梁露月

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