徽声在线记者 | 陈杨
徽声在线编辑 | 谢欣

国内首个自主研发的基因疗法药物，终于迎来了商业化落地的关键时刻。

据徽声在线9月10日从信念医药获得的最新消息，8月24日，其自主研发的血友病B基因治疗药物——波哌达可基注射液（商品名：信玖凝），在天津成功开出了全国首张商业化处方。信念医药方面透露，经过一段时间的治疗观察，患者体内的凝血因子IX（FIX）活性水平已显著提升，成功达到了预防出血的治疗目标。目前，公司正持续对患者进行长期疗效及安全性的跟踪观察。

波哌达可基注射液作为国内首款基于AAV（腺相关病毒）载体的基因疗法药物，于2025年4月正式获得国家药品监督管理局的批准上市，专门用于治疗中重度血友病B成年患者。这款药物也是信念医药目前唯一一款实现商业化的产品。

血友病B是一种由凝血因子Ⅸ基因突变引起的遗传性疾病，患者常因关节和肌肉反复出血而面临终身残疾的风险。传统的治疗方法需要患者终生反复注射外源性的血浆源性制品或重组凝血因子，给患者带来了极大的身体负担和经济压力。而波哌达可基注射液则通过AAV载体，将FIX基因直接导入患者体内，相当于为人体提供了一份“产品制作图”，使人体能够自行不断制造出FIX，理论上实现了“一次给药，长期有效”的治疗目标。

根据一项针对10位受试者的5年长期随访研究结果显示，接受波哌达可基注射液治疗后，高达90%的受试者年化出血率为0，且完全停止了外源性凝血因子Ⅸ产品的替代治疗，显著提高了患者的生活质量。

然而，波哌达可基注射液的商业化之路并非一帆风顺。2025年7月，该药物公布了每瓶9.3万元的定价，且按患者体重给药，导致患者自付上限高达279万元，超出30瓶以外的部分才免费提供。这一高昂的价格使得该药物在上市后一年内仍未开出商业化首方。面对市场压力，信念医药在今年6月初宣布将患者自付价格降至139万元及以下，相当于直接“打五折”。同时，公司还在8月终止了与武田中国的商业化合作，开始独立主导该药物的商业化进程。

患者数量少、定价高昂、存在替代疗法，以及作为新技术的基因治疗药物上市不久、认知度低、更长期数据待积累等因素，都成为了波哌达可基注射液“不好卖”的主要原因。有基因治疗公司创始人向徽声在线表示，虽然血源性、重组凝血因子等传统疗法已被纳入国家医保目录，血友病的能见度相对其他罕见病更高，医患也相对更了解，但这也意味着药企在推广全新的基因疗法时，需要克服患者和医生等多层面的“转换成本”。

不过，在支付端方面，信念医药也在积极寻求突破。今年8月，公司向徽声在线透露，波哌达可基注射液已成功进入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆六地的惠民保目录。叠加慈善项目后，患者实际支出有望压到100万元以内，大大减轻了患者的经济负担。

此外，波哌达可基注射液还在今年再次申报了国家医保/商保创新药目录。据行业媒体《E药经理人》报道，9月9日，信念医药现身今年商保创新药目录现场价格协商环节，为药物的进一步普及和患者可及性做出了积极努力。