徽声在线4月16日讯（记者 徐红）身体僵硬、动作迟缓、不受控制的震颤，还有那无尽的失眠折磨……十多年来，帕金森病就像一个无形的牢笼，将沈阿姨紧紧束缚，一点点剥夺她的行动自由，让她的生活乐趣逐渐消逝。

转机出现在去年三月。在上海瑞金医院，沈阿姨接受了那至关重要的一针治疗，从此，改变悄然发生。

据沈阿姨自己讲述，治疗一个月后，她首先察觉到睡眠质量有了明显提升。没过多久，身边的朋友也发现她的动作比以前敏捷了一些。如今，随访已经满一年，曾经出门必须依靠拐杖的她，现在竟然能够徒步登山，重新感受到了行走的轻盈与畅快。

这神奇的一针，正是上海企业跃赛生物自主研发的自体诱导多能干细胞疗法——UX - DA001注射液。

在生物医药领域，干细胞治疗，尤其是诱导多能干细胞（iPSC）技术，已然成为备受瞩目的前沿赛道。它就像一道曙光，为多种难治性疾病带来了革命性突破的希望。

时间来到2026年，日本在干细胞治疗领域迈出了重要一步，率先批准全球首批两款iPSC细胞治疗产品上市。这一举措意义非凡，标志着iPSC疗法正式告别实验室，迈向临床应用阶段，成为全球再生医学领域的一个重要里程碑。与此同时，中国在iPSC治疗领域的研究也在快马加鞭，多款药物陆续进入临床试验阶段。

种种迹象显示，iPSC技术已经成功跨越基础研究阶段，进入临床转化的关键时期。各类临床试验如雨后春笋般密集开展，产业化进程明显加快。

▌监管破冰，iPSC研发驶入快车道

2025年初，国内首个间充质干细胞疗法获批，这一消息让业界的目光纷纷投向一个更为前沿的领域——许多人都在好奇：首个iPSC疗法究竟何时才能问世？

仅仅过了一年，全球干细胞治疗领域就迎来了重大突破。2026年2月，日本厚生劳动省正式有条件、限时批准全球首批两款iPSC再生医学疗法上市。其中，Cuorips制药公司开发的ReHeart，用于治疗缺血性心肌病导致的严重心衰；住友制药与Racthera Inc.联合开发的Amchepry，则用于治疗帕金森病。

这一消息一经传出，立刻在业界引起轩然大波。在跃赛生物商务及战略发展高级副总裁王彦林博士看来，日本基于“个位数”患者数据做出批准决定，无疑是再生医学商业化进程中的一座里程碑。“这不仅极大地鼓舞了业界信心，也必将促使各国在帕金森病、心衰、糖尿病等重大疾病领域的研发竞争更加激烈。”

iPSC技术被誉为再生医学领域的“神奇魔法”。其核心原理在于能够让细胞“返老还童”。它通过基因重编程技术，将我们身体中已经分化成熟的成体细胞，比如皮肤细胞、血液细胞等，“逆转”回到类似胚胎干细胞的多能状态，使这些细胞重新获得分化为各类细胞的能力。

iPSC技术的潜力巨大，令人充满期待。在帕金森病治疗中，iPSC可以被定向分化为多巴胺能神经前体细胞，移植到患者脑内后，这些细胞会成熟为多巴胺能神经元，从而从根源上修复受损的神经环路，改善患者的运动功能障碍等症状；在心力衰竭治疗中，iPSC来源的心肌细胞片可用于修复受损的心肌组织；在1型糖尿病治疗中，iPSC可被诱导生成具有功能性的胰岛β细胞，恢复胰岛素分泌……

行业的快速发展吸引了资本的密集关注。朴拙资本执行合伙人苗天一认为，当前iPSC行业正处于从“概念验证”向“临床转化”转变的关键节点。支撑这一判断的，除了日本两款产品的历史性获批，还有中美在糖尿病治疗领域接连取得的突破。

“例如，美国Vertex公司针对1型糖尿病开发的iPSC胰岛细胞疗法VX - 880，长期跟踪数据显示，接受治疗的患者已经可以脱离胰岛素依赖。此外，中国邓宏魁团队开创性地采用CiPS技术（化学重编程诱导多能干细胞）治疗1型糖尿病，通过化学重编程替代病毒载体，不仅显著提高了安全性，还在术后75天让患者完全停用胰岛素，且疗效稳定维持超过一年。”苗天一表示。

另一位资深投资人也表达了相同的看法，他向记者指出，VX - 880在临床二期试验中取得的积极数据，证明了该技术路线确实具备“成药”的潜力，且疗效得到了初步证实。“这是在众多科研突破之后，工业界最值得关注的重大进展。”

另一方面，日本仅凭“个位数”患者数据就有条件批准两款iPSC疗法，这一做法在引发行业广泛关注的同时，也为全球干细胞领域的发展路径与监管逻辑带来了新的思考。

据公开信息，日本在2014年修订的《药品医疗器械法》中设立了“附条件及期限承认”通道。该通道允许在初步确认安全性并显示“合理疗效可能性”后，基于有限数据有条件批准上市，但企业需要在7年内通过上市后研究补充确证性临床数据，否则批准将被撤销。本次获批的两款疗法，正是基于早期小规模临床数据（分别仅7例和8例）获准上市。

对此，苗天一认为，日本的监管路径是一次机遇与风险并存的创新尝试，对全球iPSC产业影响深远。

机遇主要体现在三个方面：一是加速商业化落地，产品提前进入市场，企业可以快速验证真实世界疗效并获取早期收入，缩短投资回报周期；二是树立监管典范，为全球提供“附条件审批 + 长期随访”的可行模式，推动监管从“严格审批”向“科学评估”转变；三是推动产业生态完善，倒逼企业建立高质量生产体系与长期数据管理能力，加速行业标准化。

但同时，该模式也伴随着一定风险。例如，疗效与安全性仍存在不确定性，若7年内数据不达标，产品将面临退市，企业可能承受品牌与资金双重损失，甚至引发患者信任危机；数据收集成本高，长期随访需要投入大量人力物力，对中小企业形成门槛等。

而在王彦林博士看来，该模式的意义在于，让无药可救的重症患者能够尽早获得前沿治疗，同时加速了企业的技术迭代与资金回流。例如，对于晚期帕金森病、终末期心衰等患者而言，等待传统大规模临床试验（可能长达十年）往往意味着放弃生机，而附条件批准为他们提供了宝贵的治疗机会。

但他同时强调：“附条件限时批准并不等同于最终获得永久批准，日本已有在该机制下因未能证实疗效而被撤市的产品。另外，此类产品在上市后，还需通过‘批准上市 - 强化监测 - 动态评估 - 最终确证’的闭环管理来确保患者安全，才能使得这一灵活监管路径真正发挥其加速创新的价值。”

▌产业化核心挑战仍待攻克

在全球iPSC浪潮中，中国企业正进行着独具特色的战略布局。跃赛生物创始人陈跃军博士在神经干细胞领域有着深厚的学术积淀，公司自2021年创立以来，已经构建了清晰的帕金森病和癫痫“双赛道”产品管线。

其中，UX - DA001是全球首个实现中美双报并获批临床的帕金森病自体细胞治疗药物；UX - GIP001则是跃赛生物自主研发的针对癫痫的iPSC来源异体细胞药物，也是目前全球唯一在该领域获中美“双批”的创新产品。

王彦林博士告诉记者，跃赛生物在创立之初就选定帕金森与癫痫作为主攻方向，这并非偶然，而是基于对疾病机制、技术平台优势及商业化前景的综合考量。

这两种疾病背后，是明确而迫切的临床需求。现有疗法大多只能缓解症状，无法根治，而且从病理机制来看，这两种疾病也有着清晰的干预靶点，无论是为帕金森患者补充缺失的多巴胺神经元，还是帮助癫痫患者重建大脑神经平衡，科学路径都较为明确。

他以阿尔茨海默病（AD）为例进一步解释道：“与帕金森不同，AD的认知衰退是大规模神经网络系统性崩溃的结果，而非单一‘零件’损坏。因此，简单地移植某一类神经细胞（如胆碱能神经元）难以全面修复广泛受损的神经网络。”

值得注意的是，在神经系统干细胞治疗领域，帕金森病和癫痫是目前全球仅有的两个进入III期临床的适应症（分别由两家美国公司推进），这也从侧面印证了公司当初选择的合理性。“这意味着它们的临床开发路径相对明确，监管机构已有一定的审评经验，有助于减少研发的不确定性。”王彦林博士补充道。

在技术路线上，跃赛生物采取了自体疗法（如UX - DA001）与异体疗法（如UX - GIP001）并行的策略。这不仅仅是为了分散风险，更是基于对产业终局的判断——未来两种路径将长期共存，服务不同临床场景。

自体疗法的核心优势在于“绝对免疫兼容”。使用患者自身的iPSC分化细胞，理论上完全避免了免疫排斥反应，无需使用免疫抑制剂，且具有稳定的长期安全性（不必担心血脑屏障损伤所造成的自身免疫攻击）。它定位为一种高定制化、高价值的个体医疗方案，优先应用于对生活质量要求较高，对免疫抑制耐受差，以及追求最优长期疗效的患者。

异体疗法的核心优势则在于“可规模化供应”。基于健康供者细胞建立的标准化iPSC细胞库，可实现大规模生产，能够大幅降低单剂成本、缩短患者等待时间，实现“现货”供应。它定位为一种可及性更高、覆盖范围更广的普惠型治疗方案。

“聚焦这两类重大神经系统疾病，能够快速建立公司的品牌影响力和临床数据资产。同时，在帕金森领域并行探索自体与异体路径，兼顾了个性化治疗与未来规模化生产的潜力。”王彦林博士表示。

苗天一认为，与自体个性化路线相比，异体路线在成本、疗效与规模化生产之间取得了更好的平衡。“异体路线可通过规模化细胞库生产，将单例成本降至10万美元以内，而自体路线需个性化制备，成本超50万美元，且制备周期长（3 - 6个月），难以满足急诊需求”。

疗效方面，异体路线可通过HLA配型降低免疫排斥风险，日本获批产品均为异体通用型，短期疗效明确；自体路线虽无免疫排斥，但体外扩增可能改变细胞免疫原性，长期疗效与稳定性仍有待验证。此外，异体路线更易于标准化扩产，能快速响应市场需求。

“因此，异体通用型被普遍视为实现iPSC疗法普惠应用的核心路径，更具商业价值与投资潜力。”他总结道。

然而，细胞治疗药物的开发依然充满挑战。一款产品从探索到上市，平均耗时十年以上，且细胞作为“活药物”，其发展不仅取决于技术，还紧密依赖生产工艺、质量体系、供应链与支付模式等整个生态的成熟。

当前，iPSC治疗的产业化仍需跨越“三座大山”，包括临床证据的规模化验证、生产工艺的成本与质量控制，以及可持续的支付模式创新。

“至少，目前还没有明确的迹象表明，成本能够降到大众可接受的范围。所以我们也投资了产业链上的自动化设备与耗材公司，通过工艺革新来大幅降低成本、提高生产稳定性，这些都是未来5到10年需要解决的关键问题。”一位投资人在采访中这样说道。