基因编辑疗法这一前沿医疗领域，近期因连续发生的安全事故引发了社会各界的强烈关注。

继7月下旬一例6岁女童在接受所谓“全球首例脑部基因编辑治疗”后不幸离世的消息被披露后，8月5日，总部位于上海的基因治疗企业辉大基因发布情况说明，称在2025年8月进行的一项针对杜氏肌营养不良症（DMD）的首次人体临床试验中，一名高剂量组受试者在接受HG302治疗后死亡。据辉大基因透露，该受试者死亡原因系“在接受高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身给药后，补体与细胞因子严重激活，进而引发急性呼吸窘迫综合征（ARDS）”。

8月6日，徽声在线记者尝试联系辉大基因创始人施霖宇和杨辉，但多次拨打电话均未接通。同时，记者向辉大基因官方邮箱发送了采访函，截至发稿时，仍未收到任何回复。

短短半个月内，两起发生在2025年的儿童死亡事件相继被曝光，且均与研究人员发起的临床试验（IIT）有关。这不禁让人质疑，在追求“全球首创”的道路上，是否忽视了潜在的临床安全风险与合规性要求。

近日，多位业内专家在接受徽声在线记者采访时表示，这两起悲剧事件暴露出国内部分IIT试验存在推进速度过快、风险评估不足、合规性欠缺等问题。

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸指出，此类事件不仅给患者家庭带来了无法弥补的伤痛，还可能损害海外市场对中国生物医药IIT临床研究规范性与数据可靠性的信任，进而对未来的跨境投融资与合作造成不利影响。

图为辉大基因官网截图

涉事企业回应：事件发生在去年8月

2026年8月5日，辉大基因就HG302-01研究中发生的一例死亡严重不良事件发布了最新情况说明。

辉大基因方面表示，2025年8月，一名高剂量组受试者在接受HG302治疗后不幸离世。事件发生后，辉大基因立即开展了全面的临床与科学调查，包括实验室检测、免疫学分析、病理学分析及尸检分析，以审慎核实和评估事实与因果关系。

根据现有临床与科学证据，该受试者在接受高剂量腺相关病毒载体全身给药后，补体与细胞因子严重激活，最终导致急性呼吸窘迫综合征。辉大基因称，调查的完整结果已于2026年1月提交给同行进行评审，更多科学细节将在论文发表后公开。

此外，辉大基因还透露，该受试者为HG302-01既定方案下最后一例入组受试者。其余三名受试者未出现类似的严重临床综合征，目前仍在按研究方案接受长期随访。

徽声在线记者了解到，HG302-01是一项研究者发起的首次人体临床试验，旨在评估用于治疗杜氏肌营养不良症的在研基因编辑疗法HG302的安全性和有效性。

据媒体报道，辉大基因前CEO陆英明曾在2025年5月的一次行业会议上透露，首位接受低剂量治疗的男孩体内仅检测到微量目标蛋白，公司随后决定将给药剂量升级至每公斤体重约100万亿个病毒颗粒。这一剂量水平在业内被视为可能引发严重副作用的高风险剂量。陆英明在后续采访中承认，这样的剂量已知可能带来严重副作用。他在推动公司完整公开事故详情未果后，于去年从辉大基因离职。辉大基因另一位美国高管，时任首席技术官的TJ Cradick也表示，他在公司决定使用高剂量之前就已离职。

值得注意的是，这起发生在一年多前的事件，直至近期被曝光后才引起广泛关注。该案例反映出国内部分临床研究，尤其是IIT，在透明度方面仍存在不足。肖啸指出，“发生致命性不良反应后，研究团队不仅有必要向监管机构及时报告，也有必要向患者群体和社会公众披露基本情况。公开不是为了否定创新，而是为了给后续临床研究提供经验教训，避免其他团队重蹈覆辙。”

业内警示：临床安全与合规要求不容忽视

接连曝光的死亡事件，引发了业内对IIT试验风险的深刻反思。

曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚向徽声在线记者强调，合规是整个行业的共识，也是对研究开发者自身的最大保护。“临床试验，特别是探索性研究，都应该极其谨慎。毕竟是在人体上做实验，而实验对象又是非常脆弱的患者。”

肖啸认为，基因治疗所导致的严重免疫反应，并非完全没有预警和干预手段。如果相关研究者能够认真总结国内外基因治疗研究的经验，并关注该领域曾经发生的致命性不良反应，理论上应当能够更早识别相关风险，进而大大降低患者的死亡风险。

肖啸进一步指出，近来曝光的两起基因编辑试验死亡事件，都发生在IIT试验中。而经过国家药监局批准的同类临床试验，均未发生致命性副作用。这暴露出国内部分通过IIT开展的基因治疗研究，在追求“全球首创”的过程中可能存在推进过快、风险认识不充分等问题。“对于创新药企业而言，研发速度固然重要，推进得更快不仅可以节省时间，还有机会实现‘全球首创’。但越是追求速度，越要充分评估风险，不能忽视临床安全和合规要求。”

业内有观点认为，IIT试验暴露出的一些问题，正在对中国生物医药产业的国际声誉构成潜在威胁。近年来，中国IIT产出的临床数据一度备受海外大型药企和投资机构的关注，也促成了很多成功的合作及投资案例。但肖啸担忧，这些负面事件发生后，跨国药企和海外投资者可能会更加谨慎地审视中国基因治疗IIT临床试验的合规性及数据质量，这可能会对未来的跨境投融资与合作产生不利影响。

事实上，监管层面已经注意到IIT试验中存在的风险。2025年10月，国务院公布了《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》），并于2026年5月1日起正式施行。《条例》对医院研究者及医院与企业合作发起的临床研究提出了更加严格的监管要求。肖啸认为，此次两起死亡事件均发生在《条例》出台之前。《条例》的实施，有望进一步规范并促进国内前沿领域的临床研究，保障患者的安全与权益。