“诺贝尔奖的授予不仅是对光遗传学科学原理的权威认可，对于我们这些深耕该领域的研究者而言，更是莫大的鼓舞与鞭策。然而，这也意味着我们肩负着更为重大的责任，因为从科学原理到临床应用，还有着漫长且严谨的道路要走。”10月6日，中眸医疗科技（上海）有限公司（简称“中眸医疗”）的创始人、武汉大学人民医院眼科研究所所长沈吟，在接受徽声在线记者专访时如此感慨。

2026年，诺贝尔生理学或医学奖的桂冠落在了三位光遗传学领域的杰出科学家头上，这项起源于藻类研究的底层技术，由此登上了全球科学的巅峰。尤为引人注目的是，获奖者之一格奥尔格·内格尔（Georg Nagel）正是中眸医疗的科学顾问。在国内，中眸医疗被业界誉为“光遗传复明三剑客”之一，其核心研发管线已顺利进入中美两地的临床试验阶段。随着诺奖的揭晓，整个光遗传学赛道的资本关注、临床进展以及商业化前景等问题，也随之浮出水面。

光遗传学自问世以来，已历经二十余载。在前二十年里，它主要作为科研工具，助力科学家解析大脑神经环路。而今，它正逐步迈向人体疾病治疗的新阶段，眼科视觉重建更是成为全球首个展现出人体疗效的领域。然而，在这耀眼的光环背后，产业仍面临着诸多现实挑战：技术并不等同于产品，早期临床数据也并不意味着最终能够获批上市。随着资本热度的攀升，知识产权保护、受试者筛选、支付体系构建以及罕见病医生供给等难题，也愈发凸显。

为此，徽声在线记者围绕诺奖带来的行业变革、光遗传眼科赛道的现状，以及创新药公司在临床推进、商业化布局等方面所面临的挑战，与沈吟进行了深入的对话。

中眸医疗创始人沈吟 图片来源：受访者提供

诺奖为何青睐光遗传学，且选择在2026年揭晓？

当地时间10月5日，瑞典卡罗琳医学院宣布，将2026年诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家卡尔·戴塞罗思、德国科学家彼得·黑格曼和格奥尔格·内格尔，以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学领域的开创性发现。这项技术能够借助光敏蛋白，以光信号精准调控神经细胞活动，从而在过去二十年间彻底重塑了神经科学的研究范式。

在神经科学界，光遗传学早已是诺奖的热门候选，但迟迟未能获奖。在沈吟看来，诺奖不仅奖励基础发现，更看重成果是否展现出实际的临床应用价值。这也是诺奖选择在2026年授予光遗传学的重要原因。

“诺奖评审委员会需要确认两件事情：一是这项研究到底贡献了什么；二是这份贡献应该颁给谁。过去二十年，光遗传学主要帮助人类理解大脑。而近几年，它发生了最大变化，即不再只是实验室工具，而是已经在临床上展现出帮助患者恢复失去生理功能的可能性。”沈吟向徽声在线记者解释道。在她看来，二十年的等待符合诺奖的评审逻辑，需要等到成果和授奖对象都尘埃落定，才会予以表彰。

诺奖结果公布后，中眸医疗第一时间向科学顾问格奥尔格·内格尔送去了祝贺。沈吟透露，这位诺奖得主性格十分低调，极少接受大众媒体采访，更倾向于纯粹的学术科学交流。

中眸医疗与格奥尔格·内格尔的合作并非短期行为，而是可以追溯到2016年。当时，中眸医疗团队已经开始着手光敏蛋白的改造研发。在格奥尔格·内格尔发现的通道视紫红质ChR2基础之上，团队针对遗传性视网膜病变的治疗需求，对蛋白结构和亲和性进行了大量工程化改造。“这不是机缘巧合，而是我们早有筹谋。”沈吟如此评价双方的合作缘起。

诺奖给光遗传学带来的最直接改变，是降低了市场的认知门槛。“过去，我们对外介绍光敏蛋白时，需要花费大量时间解释其原理。现在，诺奖已经完成了最高级别的科学范式背书，我们的对外沟通成本显著下降。然而，基础原理成立并不意味着药物就能成功。后续还需要我们这一代转化科学家持续做大量落地工作。”沈吟解释道。

眼科凭何成为光遗传转化的第一站：底层逻辑解析

同样是光遗传学技术，脑疾病方向仍大量停留在动物实验阶段，而眼科视觉重建却率先实现了人体疗效的突破。为什么是眼科领域的视网膜？沈吟从临床实操、器官生物学特征以及疾病病理三个维度给出了详细解释。

首先，给药路径友好。光遗传眼科治疗仅需要玻璃体腔注射，这是眼科的常规操作，无需进行颅内打孔手术。其次，眼球是为数不多可以无创成像观测的神经组织。依靠OCT（光学相干断层扫描）等设备，医生能够直观、定量地观察组织变化与疗效。更为关键的病理特点在于，晚期视网膜退行性病变中，感光细胞已经凋亡，但视网膜内层下游神经元依然存活。

“我们不需要复活已经死亡的感光细胞，只需要给存活的视网膜神经元导入光敏蛋白，就可以重建光信号向大脑传递的通路。眼球本身就是将光转为电信号的器官，因此光遗传在视网膜实现突破并不是偶然，而是临床科学最自然的第一站。”沈吟向徽声在线记者详细阐述道。

沈吟进一步解释说，在基因治疗领域，光遗传学疗法和传统基因替代疗法并非替代关系，而是互补关系。她用“皮之不存，毛将焉附”来比喻二者适用人群的差异。传统基因替代疗法的逻辑是“缺什么补什么”，适合疾病中期、感光细胞仍大量存活的患者。而到了疾病晚期，感光细胞已经大面积死亡，即使补入致病基因，也没有细胞可以表达，因此基因替代疗法便失去了作用。

“光遗传学疗法不纠结于原始致病基因的突变情况。无论患者是哪一种基因突变导致失明，只要内层视网膜神经元存活，就有机会重建视觉。”沈吟强调道。

诺奖消息公布后，资本对光遗传学的关注度迅速提升。沈吟透露，诺奖官宣当天，她就接到了大量电话。随着资本、大型药企以及公众对光遗传学认知成本的下降，预计未来会有更多资源向这一赛道涌入。然而，热度提升的同时，竞争也将随之加剧。

在沈吟看来，诺奖落地光遗传学标志着二十年基础科学迎来了临床复明的新时代。她向徽声在线记者强调：“光遗传治疗并非简单拿到光敏蛋白就可以做成药物。其成败受到诸多变量的影响。”

攻坚临床转化：将诺奖科学转化为真正可供使用的治疗方案

谈及创业做创新药的初衷，沈吟表示这源于她作为眼科医生的切身体会。“十年前，国内遗传性视网膜眼病的二代测序尚未普及，大量患者确诊后没有治疗手段，只能等待视力逐步丧失。过去，晚期的病人几乎等于没有治疗方案。我们创立中眸医疗，就是希望给这部分原本无药可治的晚期致盲患者带来治疗的可能性。”

据沈吟介绍，目前中眸医疗的研发管线ZM‑02已经获得美国FDA的孤儿药资格，国际多中心I/II期PRISM临床试验也已获批。2026年8月，该管线又拿到了NMPA（国家药品监督管理局）的临床试验批件，正式开启了国内注册临床。中美两国采用两套完全独立的团队开展临床试验，各自遵循本土监管机构的要求，临床试验数据由第三方机构完成评估。

谈到中眸医疗的临床目标时，沈吟表示：“我们追求的是功能获益，比如实现患者生活自理、回归日常生活，能够自由行走、拿快递等。”

“国内会严格按照药监局的要求推进临床试验，美国团队则按照海外的节奏推进。如果整体进展顺利，预计3年后有望启动商业化。”沈吟告诉徽声在线记者。在商业化层面，中眸医疗保持开放态度，愿意以各种合作形态推进，最终目标是满足临床需求，给患者提供可用且用得起的药物。

诺奖给光遗传学带来了巨大光环，但光环并不等同于患者的光明。“我们的目标是将这项得到诺奖认可的科学转化为真正可供社会使用的治疗方案，而不是让它停留在实验室的先进技术上。”沈吟再次强调道。

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